علاج جيني بـ 15 مليون ريال.. FDA تعتمد أول علاج لمرض سانفيليبو
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA على علاج Fayuvi, ليصبح أول علاج معتمد للأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو من النوع A, المعروفة أيضًا باسم MPS IIIA, وهي اضطراب وراثي نادر يتسبب في تدهور تدريجي للدماغ والجهاز العصبي والقدرات المعرفية واللغوية والحركية.
ويُعطى العلاج مرة واحدة عن طريق الوريد، ويستخدم ناقلًا فيروسيًا غير ممرض من نوع AAV9 لإيصال نسخة وظيفية من جين SGSH إلى خلايا المريض، ما يمكّن الجسم من إنتاج إنزيم ”سلفاميداز“ المفقود أو الناقص، ويساعد على تكسير مادة ”هيباران سلفات“ التي تتراكم بصورة ضارة في الدماغ والجسم.
وجاء اعتماد FDA بعد دراسة سريرية مفتوحة متعددة المراكز قيّمت التغيرات في القدرات المعرفية لدى أطفال تتراوح أعمارهم بين عامين وخمسة أعوام، وأظهرت أن الأطفال الذين تلقوا العلاج حافظوا على وظائفهم المعرفية أو تحسنت مقارنة بمجموعة تاريخية غير معالجة. ويقتصر الاعتماد على الأطفال الذين لديهم وظائف عصبية نمائية محفوظة.
وحددت شركة Ultragenyx سعر القائمة للعلاج في الولايات المتحدة عند 3.95 مليون دولار، ما يعادل نحو 14.8 مليون ريال سعودي، لتضعه ضمن أعلى أسعار الأدوية في العالم.
وكان علاج المرض قبل اعتماد Fayuvi يقتصر على التعامل مع الأعراض، إذ لم يكن هناك علاج معتمد من FDA يستهدف مسار المرض الأساسي. ومع ذلك، يتطلب العلاج متابعة طبية دقيقة؛ إذ تشمل التحذيرات المهمة خطر اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري ”TMA“، إلى جانب الحاجة إلى علاج بالكورتيكوستيرويدات يبدأ قبل التسريب ويستمر لمدة لا تقل عن 8 أسابيع.
